[Polski poniżej]

Another week has just gone by… Very happy one: Biogen and Ionis Pharmaceuticals announced that SPINRAZA (nusinersen) – an investigational treatment for spinal muscular atrophy (SMA) – met the primary endpoint at the Phase 3 study evaluating SPINRAZA in later-onset (consistent with Type 2) SMA. The analysis found that children receiving SPINRAZA experienced a highly statistically significant improvement in motor function compared to those who did not receive treatment. It means that very soon there’s gonna be treatment for our Inga. We just need to wait months – not years!
http://www.curesma.org/…/biogen-ionis-cherish-interim-analy…

Last week Inga was in hospital for sleep study. Doctors wanted to check if there is any reason to support Inga’s breath system. We are happy to write that everything went fine – there were only few moments of apnoea. But it does not affect her health and we do not need to think about respirator for now. Inga was very brave, she slept well although she had many wires applied to her body. Bravo Inga!

And Inga’s brother – Max – has just turned 9 years old 😉
_________________________
Kolejny tydzień za nami. Tydzień niesamowicie szczęśliwy. Firma Biogen oficjalnie i dużo wcześniej zakończyła badania kliniczne dla leku Nusinersen dla wszystkich typów choroby SMA. Okazuje się, że naprawdę niedługo będą dostępne leki dla Ingusi!!! Tak bardzo byśmy tego chcieli, że boimy się cieszyć, żeby nie zapeszyć. Jeszcze ciągle musimy czekać na oficjalną akceptację leku przez Europejską Agencję do Spraw Leków. Na pewno będzie to kilka -kilkanaście miesięcy, ale to miesiące a nie lata.
https://www.fsma.pl/…/komunikat-firm-biogen-i-ionis-na-tem…/

W tym tygodniu Inga miała robione badanie snu. Głównym celem było wykluczenie konieczności wspomagania oddychania. Na szczęście pojawiło się tylko kilka krótkich okresów bezdechu. Na razie nie musimy myśleć o respiratorze, obyśmy nigdy nie musieli. Inga była bardzo dzielna, ładnie spała mimo wielu kabli podpiętych do jej ciałka.

A brat Ingi – Maks – właśnie skończył 9 lat.

inga-szpital inga-szpital_2 maks-urodziny