Ten tydzień to ogromne wydarzenie dla społeczności SMA w Polsce: minister zdrowia zadeklarował, że od Nowego Roku pierwszy zarejestrowany na świecie lek na SMA – Spinraza – będzie refundowany w Polsce. Wielkie to szczęście dla setek rodzin dotkniętych tą chorobą. Żal tylko tych maluszków, którzy nie doczekali leczenia…

A co to zmienia w naszym życiu? My nie czekaliśmy na decyzję refundacyjną, bo zdawaliśmy sobie sprawę, że każdy dzień zwłoki w podaniu leku to kolejne tysiące/miliony martwych moto-neuronów. W USA lek zarejestrowano już 2 lata temu, na zachodzie Europy ponad rok temu. Dlatego zdecydowaliśmy się na emigrację i poszukiwanie leczenia w innych krajach. I w ten sposób Inga znalazła się w Mediolanie, gdzie od ponad pół roku bierze udział w badaniu klinicznym innego leku na SMA – Risdiplamu. Działa on podobnie do Spinrazy – stymuluje kopie uszkodzonego genu do wytwarzania wystarczającej ilości białka SMN, które umożliwia normalne funkcjonowanie neuronów ruchowych. Bez niego neurony umierają, a bez neuronów ruchowych zanikają mięśnie. Leczenie różni się jednak zdecydowanie formą podania: Spinraza to zastrzyki w kręgosłup kilka razy w roku, podczas gdy Risdiplam to syrop podawany doustnie każdego dnia. Mimo że Risdiplam jest dopiero w fazie badań klinicznych, efekty zdają się być bardzo obiecujące – wczoraj firma Roche (producent leku) ogłosiła, że Europejska Agencja ds. Leków przyznała „szybką ścieżkę” akceptacji dla Risdiplamu ze względu na niesamowite efekty wczesnych badań klinicznych. Nam wydaje się, że i Inga robi się jakby silniejsza w czasie trwania tego badania klinicznego…

Już pojawiają się pytania, czy wracamy do Polski. Nie jest i nie będzie to łatwa decyzja. Rozpoczęte badanie kliniczne, szkoła, praca, dom… Trzy lata temu już raz wywróciliśmy nasze życie do góry nogami. Kolejny raz „wywrotkę” nasze życie zaliczyło w maju tego roku. Zanim podejmiemy kolejną decyzję o przeprowadzce dokładnie wszystko rozważymy. Najważniejsze dla nas jest zdrowie Ingi i szczęście jej brata. I tym będziemy się kierować w najbliższych latach.

A nasza Inga weszła w okres jesienno-zimowych przeziębień. Na załączonym filmiku kaszle. W innych okolicznościach byśmy bardzo się martwili. Nas jednak cieszy mocny i „zdrowy” kaszel, bo jeszcze rok temu był płytki i cichy… Wierzymy, że to lek pozwala jej przeponie i płucom zachować siłę i w miarę szybko uporać się z przeziębieniem.

 

https://www.justgiving.com/crowdfunding/ingamilan2
https://zrzutka.pl/z/ingamilan
Prosimy – polub, udostępnij, zaproś przyjaciół i wesprzyj. Inga liczy na Ciebie!
www.inga-figurka.pl