[English below]
Inga ma już ponad 2 lata, a dla nas jest ciągle maluszkiem, bobasem. Nie chodzi, włosów ma raczej symboliczną ilość. Mówi coraz więcej, ale jednak niewiele. Przyzwyczailiśmy się do tego. A tu nagle Inga wyraża chęć robienia „dorosłych” rzeczy:
– Chce siedzieć przy dużym stole, a nie w foteliku do jedzenia.
– Chce pić ze szklanki, a nie z kubeczka niekapka.
– Nie chce już spać w ciągu dnia.
– Chce korzystać z normalnej toalety, a nie z nocnika.
Bardzo nas to cieszy, bo to już najwyższy czas na takie zmiany. Szkoda tylko, że Inga jest taka słaba, bo wszystkie te dorosłe czynności kosztują ją wiele wysiłku. Ale naprawdę dzielnie walczy, zmaga się ze swoimi słabościami. Sama czuje, że chciałaby być samodzielna. Ale czy kiedykolwiek będzie to możliwe… Tak bardzo chcielibyśmy w to wierzyć. Samodzielność, niezależność to przecież wymiar wolności.
W zeszłym tygodniu zaakceptowano do sprzedaży pierwszą terapię genową. Jest to epokowe wydarzenie. Według znawców kolejne terapie genowe, będą miały przetartą drogę do wprowadzenia na rynek. Dla SMA także opracowano terapię genową i obecnie jest testowana http://www.bbc.com/news/science-environment-36400206
Pojawiły się artykuły, że firma Biogen naprawdę chce przyspieszyć procedurę akceptacji swoich leków, w tym leków na SMA https://www.zacks.com/stock/news/218839/biogen-amp-abbvies-multiple-sclerosis-drug-gets-fda-nod
Nie musimy pisać jak ważne są to dla nas informacje i jak wiele nadziei z nimi wiążemy.
_____________________________
Inga is over two years old now. But for us she is still our little baby. She doesn’t walk, has almost no hair, talks not much. We’ve get used to it. But suddenly Inga starts to ask to do “grown-up” things:
– She wants to sit by big table, not only by her small one.
– She wants to drink from glass, not only from her “non-drip” cup.
– She doesn’t want to sleep during day anymore.
– She wants to use regular toilet instead of her potty.
We enjoy that very much! The problem is that Inga is too weak to do all this things on her own… She puts a lot of effort into every little new “step”… We think she feels she could be self-reliant. Will it ever be possible? We strongly trying to believe in that. Self-reliance, independence are one of freedom dimensions.
New gene therapy has just been approved for the first time ever: http://www.bbc.com/news/science-environment-36400206 . We hope it will help with SMA drug approval process.
E.g. Biogen company wants to speed up its SMA drug approval processes: https://www.zacks.com/stock/news/218839/biogen-amp-abbvies-multiple-sclerosis-drug-gets-fda-nod . That means a lot to us and bring us new hope.
